La empresa estadounidense de biotecnología, Verve Therapeutics, está trabajando en desarrollar medicamentos con el fin de que sean administrados una vez en la vida y sirvan como tratamiento definitivo contra algunas enfermedades, por ejemplo, el colesterol alto.
La compañía trabaja en un nuevo tratamiento cuyo elemento principal es una tecnología de edición genética llamada CRISPR, que significa Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Regularmente Interespaciadas. Con esta herramienta es posible cambiar el ADN de una persona y modificar la forma en la que funcionan determinados genes.
La herramienta CRISPR para el tratamiento de enfermedades comunes
En el año 2012 tuvo lugar el descubrimiento de esta tecnología y sus primeros desarrollos fueron para obtener resultados dentro de los tratamientos de diabetes, VIH y distrofia muscular. Durante los últimos años se ha avanzado en la mejora de esta tecnología, por ejemplo, en 2016 se administró la primera terapia CRISPR a un humano para probar el uso de la edición de genes CRISPR en personas con cáncer de pulmón.
CRISPR, la solución al colesterol alto
Las enfermedades cardiovasculares son una de las principales causas de muerte en todo el mundo. En 2019, cerca de 17,9 millones de personas en todo el mundo murió de enfermedades relacionadas con el corazón. Dentro de las enfermedades cardiovasculares, el colesterol alto es un factor de riesgo que presentan muchas personas.
El colesterol es un material producido por el hígado y que se encuentra en ciertos alimentos que comemos, circula en la sangre y viene en dos variedades: HDL y LDL. Tener una cantidad saludable de HDL protege contra la enfermedad, pero el exceso de LDL es la causa principal de la enfermedad coronaria.
Algunas investigaciones han demostrado que en el momento en el que una persona reduce su colesterol en un 10%, puede reducir su riesgo de problemas relacionados con el corazón hasta en un 30%. Sin embargo, existen medicamentos que permiten a las personas con el colesterol alto llevar una vida normal, pero estos medicamentos pueden tener efectos secundarios. Otra opción que adoptan muchas personas es reducir el consumo de ciertos alimentos, aunque seguir una dieta estricta a veces es difícil.
Primer ensayo en humanos que podría reducir permanentemente el colesterol
En 2022 una mujer neozelandesa, que padecía una enfermedad cardíaca, fue la primera persona en recibir un tratamiento de edición genética para reducir su nivel de colesterol de manera permanente. De esta forma los investigadores trabajan en que este tratamiento pueda servir a todas las personas que padecen colesterol alto.
Este avance está elaborado para desactivar permanentemente un gen en el hígado que controla la producción de PCSK9, una proteína que evita la eliminación del exceso de colesterol del cuerpo. Para su desarrollo se llevó a cabo el ensayo con monos, y permitió reducir sus niveles de colesterol en un 70% en tan solo dos semanas y mantuvo los niveles bajos durante al menos dos años.
La tecnología CRISPR a veces se usa para Corte ADN, el tratamiento de Verve simplemente cambia una sola letra en el gen PCSK9 por otra. Por ello, este tratamiento está basado en un enfoque más preciso cambiando una base de ADN por otra, siendo un método más seguro porque de esta forma reducen las posibilidades de cortar un gen importante por error y de evitar problemas cuando el ADN se repara así mismo.
El futuro de la tecnología de edición genética
Esta tecnología podría suponer un gran avance en el campo de la salud y en el tratamiento de enfermedades al permitir a los científicos insertar fragmentos de ADN en un genoma y sustituir genes causantes de enfermedades.
Por el momento los tratamientos CRISPR se encuentran en fases experimentales para comprobar su seguridad en la aplicación en seres humanos. Sin embargo, si funciona tan bien como en la primera paciente de Nueva Zelanda, el tratamiento podría salvar innumerables vidas, reduciendo permanentemente el colesterol y el riesgo de un ataque cardíaco.
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