El sistema CRISPR-Cas9 fue presentado como una nueva revolución de la biología molecular. Éstos son los resultados que ya ha conseguido en medicina
Hace algo más de un año, en el Blog Think Big os presentábamos el sistema CRISPR-Cas9, un adelanto de la biología molecular que prometía cambiar la tecnología. Meses después podemos echar la vista atrás y ver si esta herramienta de la ingeniería genética ha cumplido las expectativas.
El conocido como sistema CRISPR-Cas9 ha sido también definido como el ‘sistema inmune‘ de las bacterias. Estos microorganismos son en ocasiones infectados por virus, que aprovechan su entrada en el interior de la célula para multiplicar el número de copias. Finalmente las bacterias mueren por lisis, ya que los virus rompen su estructura desde dentro.
Para evitar estos peligrosos ataques, los microorganismos aprovechan su sistema CRISPR-Cas9, capaz de cortar el material genético de los virus. Su ‘defensa natural’ sirve para degradar el ADN o ARN de las partículas víricas y así frenar su propagación en el interior de las células bacterianas.
Este mecanismo de acción recuerda a unas tijeras moleculares, por lo que los investigadores pensaron en que podrían ser capaces de «editar el genoma» de manera más rápida y accesible. Esta tecnología, por tanto, podría ser más precisa que los métodos de ingeniería genética desarrollados en la década de los setenta. ¿Qué resultados ha tenido el sistema CRISPR-Cas9?
Curar enfermedades mediante la edición del genoma
La tirosinemia tipo 1 es una enfermedad que puede provocar retraso mental, además de importantes problemas en el hígado y los riñones. Se produce porque nuestro organismo no es capaz de «romper» el aminoácido tirosina, debido a una mutación genética en el ADN que provoca la carencia de una proteína.
Actualmente esta enfermedad no cuenta con tratamiento, y en general los pacientes necesitan de un trasplante de hígado. El sistema CRISPR-Cas9 puede, sin embargo, ser una esperanza para las personas afectadas por este síndrome. Científicos del MIT lograron curar esta enfermedad en ratones mediante la edición de su genoma con las tijeras moleculares descubiertas en bacterias.
Aunque sus resultados, publicados en Nature Biotechnology, aún no pueden ser aplicados en la cura de enfermedades humanas, sí logran demostrar el potencial de estas herramientas genéticas. El sistema CRISPR-Cas9 también ha sido evaluado como potencial herramienta para combatir el VIH.
En la actualidad, los fármacos antirretrovirales consiguen ‘reprimir’ el virus, pero no eliminar aquellas partículas que hayan logrado integrarse en las células del sistema inmune. Las tijeras moleculares también podrían servir para editar y cortar el genoma vírico y así frenar la infección del temido VIH, como publicaron científicos en la revista PNAS.
Mejores modelos para estudiar las enfermedades
En medicina no sólo es fundamental desarrollar nuevos medicamentos. También resulta necesario contar con modelos que nos permitan entender cómo evolucionan las enfermedades. Hasta el momento, la ingeniería genética era una tecnología adecuada para crear animales modificados que nos permitieran estudiar diferentes síndromes y trastornos.
La llegada del sistema CRISPR-Cas9 permitiría acelerar el desarrollo de modelos animales para estudiar enfermedades. Así quedó demostrado hace unos meses, cuando se presentaron los primeros macacos obtenidos con la herramienta CRISPR-Cas9. Su genoma había sido editado para que los cambios en su ADN fueran lo más precisos posibles.
Este avance permitió obtener por primera vez primates modificados genéticamente, después de que este logro fuera posible en ratas y ratones. El uso del sistema CRISPR-Cas9 podría permitir, por ejemplo, un mejor estudio de los trastornos neuropsiquiátricos, enfermedades muy complejas y a veces bastante desconocidas.
En resumen, la tecnología CRISPR-Cas9 ha dejado de ser una mera promesa para cumplir buena parte de las expectativas depositadas en ella. Las ‘tijeras moleculares’ de las bacterias pueden ser clave en medicina, para curar o explicar cómo funcionan determinadas enfermedades.
Imágenes | CRISPR Resources, MIT, University of Pennsylvania
