Hace tiempo os explicamos en un artículo qué era eso de la biotecnología, una vieja disciplina científica responsable de que pudiéramos contar con productos alimentarios como la cerveza, el pan, el vino o el queso. Pero sus aplicaciones van más allá del campo de la alimentación, ya que los diferentes colores del sector biotecnológico proporcionan nuevos productos y servicios.
Desde finales del siglo XIX, la biotecnología ha sido capaz de darnos vacunas o fármacos en el ámbito de la salud. Pero sin duda, su despegue vino de la mano de las primeras técnicas del ADN recombinante, que dieron lugar al nacimiento de la ingeniería genética y al espectacular crecimiento de la biotecnología en los años posteriores.
Para desarrollar las proteínas recombinantes o los anticuerpos monoclonales, tan utilizados hoy en medicina, se necesitan sin embargo modelar fábricas que permitan su producción. Por la propia definición de biotecnología, entendemos que el uso de organismos vivos o partes de los mismos, puede ir encaminada a construir pequeñas naves de producción industrial vivas. En otras palabras, utilizar animales, plantas, bacterias u hongos para fabricar productos de interés, como pueden ser los medicamentos.
Hoy analizamos el caso del primer medicamento aprobado por la agencia norteamericana FDA, que se produce en plantas modificadas genéticamente, y que es un buen ejemplo de cómo la biotecnología aplicada (en este caso, la vegetal), puede ayudarnos a mejorar nuestra salud.
¿Qué es el síndrome de Gaucher?
Este síndrome está considerado como una enfermedad rara, incluyéndose dentro de las conocidas como lipidosis; es decir, un problema en el almacenamiento de lípidos en el organismo. Los principales síntomas que origina se relacionan con trastornos óseos en el 90% de los casos, anemias, y el aumento patológico del hígado o el bazo, entre otras complicaciones.
Afecta aproximadamente a una persona de entre cada 50.000 y 100.000, y se trata de una enfermedad autosómica recesiva. Esto significa que para que se desarrolle el niño o niña debe heredar dos copias anormales o mutadas de un gen de su padre y de su madre. Este problema genético tiene como resultado un déficit en la enzima glucocerebrosidasa.
Usar plantas como factorías vivas
Como decíamos antes, el uso de organismos vivos como pequeñas fábricas en miniatura ha sido una constante en biotecnología. Los sistemas más utilizados han sido bacterias y hongos, debido a su naturaleza sencilla y a la facilidad con la que pueden ser manipulados genéticamente.
Por ejemplo, la bacteria más importante en la historia de la biología ha sido, sin lugar a dudas, escherichia coli, y ha sido la culpable de que hoy en día la insulina que toman los diabéticos sea recombinante, más barata y accesible. Otras moléculas biológicas son producidas en estas fábricas vivas, como proteínas usadas en métodos diagnósticos o en tratamientos antitumorales.
Los insectos también pueden servirnos como auténticas factorías en miniatura. De hecho, hay empresas españolas que utilizan larvas de determinas especies para producir diversos fármacos, algo que solo realizan en el mundo unas pocas compañías más.
Las plantas también pueden servirnos como fábricas para producir lo que deseamos, en caso de que sepamos cómo manipularlas adecuadamente. Hace tiempo, investigadores del MIT presentaron unos resultados en los que confirmaban la producción de una planta (vincapervinca) para obtener diversos compuestos que luego podrían ser usados como fármacos contra el cáncer.
También se han producido vacunas contra algunas enfermedades infecciosas, utilizando plantas como la papa y el plátano, o incluso anticuerpos utilizando arroz y trigo. Estas primeras aproximaciones biotecnológicas, realizadas durante finales de los años noventa y principios del siglo XX, demostraban que la producción de sustancias terapéuticas tiene un enorme potencial como una manera de ayudar a la medicina y a la sociedad.
La investigación sobre el uso de plantas transgénicas como fábricas en miniatura consiguió su gran éxito en 2012, cuando la compañía biotecnológica Protalix pudo ver por fin aprobado un fármaco producido a partir de plantas. Precisamente consiguieron que la FDA, la agencia que supervisa los medicamentos y alimentos en Estados Unidos, diera luz verde a una proteína recombinante llamada taliglucerasa alfa, que precisamente es un tipo de glucocerebrosidasa, que se emplea para tratar a pacientes con el síndrome de Gaucher.
La expresión en estas fábricas en miniatura tiene un alto rendimiento, y está libre de contaminación cruzada con virus o bacterias, lo cual supondría un peligro para la salud de las personas que reciban este tratamiento. Además, su producción es bastante sencilla, por lo que es considerado el primer fármaco con éxito producido a partir de una planta.
Un avance sin duda muy significativo en el tratamiento de enfermedades raras en general, y también en el desarrollo de la biotecnología. El logro de Protalix es un espaldarazo muy fuerte a la investigación desarrollada durante décadas, y supone también un esfuerzo importante para mejorar la medicina.
