Un simple corte podría ser la solución a muchas enfermedades genéticas gracias a la acción de CRISPR, las tijeras moleculares. ¿Quieres conocer cuáles han sido sus primeros resultados?
Las tijeras moleculares han llegado al campo de la genética hace apenas cinco años, pero su repercusión no ha parado de crecer. Desde que se diesen a conocer en 2012, la medicina ha confiado en ellas como una esperanza para el tratamiento de distintas cirugías genéticas.
Una puerta donde ahora el laboratorio ha dejado de ser el escenario principal para dar el salto a las personas. Las pruebas en humanos serán una realidad el próximo año.
La esperanza llega para todos los públicos
Las tijeras moleculares, también conocidas como CRISPR, no ponen barreras a nadie, y todos podemos beneficiarnos de ellas. Una buena noticia que se une a los avances que están consiguiendo a través de una investigación pionera desarrollada en el laboratorio del Dr. Bruce Conklin como parte de la Iniciativa de Cirugía del Genoma naciente.
Se trata de un esfuerzo del Instituto de Genómica Innovadora UCSF-UC Berkeley donde se busca comprobar si nuestro plan genético puede ser reparado tan eficiente y efectivamente como huesos, corazones y otros partes del cuerpo humano.
Aunque, por el momento, tan solo se trata de una investigación preliminar, estas tijeras moleculares, capaces de alterar las secuencias genéticas de las células, se han convertido en el método de edición genética más rápido, barato, fácil y preciso que existe en la actualidad.
El cuerpo humano, el siguiente laboratorio
Pasar de modificar el ADN en el laboratorio a hacerlo en el propio cuerpo es el siguiente paso a dar.
Por suerte, será el año que viene cuando se comience a proceder con esta promesa genética sobre la que existe una preocupación dado que lo que suele funcionar bien en un tubo de ensayo a menudo falla en el cuerpo humano.
Y, ¿qué ocurriría en tal caso? Elevar el riesgo de cáncer o cortar el ADN por el lugar equivocado son las dos grandes preocupaciones. Y es que, dos recientes estudios han descubierto que las células editadas a veces carecen de un gen funcional que se sabe que previene el cáncer.
Algo que no apunta a CRISPR como causante del cáncer, pero que sugiere la necesidad de una investigación y pruebas más profundas.
La “tubería” del futuro
Aunque parezca mentira, hace tan solo 65 años que entendimos la estructura del ADN, y 5 años que aprendimos cómo reescribirlo. Un tiempo donde ha parecido que todo es posible gracias a los asombrosos avances que se han producido en la genética, gracias, en parte, al abaratamiento de los costes para trabajar con distintas secuencias del ADN.
Una serie de ventajas que hacen que el sueño de que las tijeras moleculares tengan éxito esté cada vez más cerca. Así lo vislumbran los médicos, que ya sueñan con construir una «tubería» común de terapias genéticas, creando las eficiencias y economías de escala necesarias para curar los, aproximadamente, entre 6.000 a 8.000 trastornos de un solo gen que afligen a 350 millones de personas en todo el mundo.
Un corte para que el gen saludable tome el mando
El lado positivo y la gran baza de las tijeras moleculares es que no buscan arreglar la mutación, sino cortarla.
Cortar por lo sano para que la parte mala del gen deje de tomar el control de la situación y lo haga la buena. Una estrategia de reparar y reemplazar que ya es utilizada para tratar la enfermedad de células falciformes, que es una enfermedad de la sangre mortal que afecta a unos 100.000 estadounidenses y a millones en todo el mundo.
Pero no es la única. Otros laboratorios ya usan las tijeras moleculares para tratar enfermedades como la distrofia muscular, la enfermedad de almacenamiento de glucógeno, la fibrosis quística y la inmunodeficiencia combinada grave.
Un horizonte por dibujar
Las tijeras moleculares tienen un esperanzador futuro por delante donde a día de hoy todavía quedan muchas incógnitas por descubrir.
Y es que, el debate sobre cuáles son las mejores maneras de introducirlas en el cuerpo está muy presente. Además de los virus modificados, otros equipos están probando sobrecargas eléctricas, nanopartículas y otras técnicas para mover CRISPR a través de la membrana celular.
Sí, el futuro está en el aire, pero, de momento, las enfermedades del sistema nervioso, el sistema inmune y la sangre parecen ser los mejores candidatos para las tijeras moleculares, dados sus buenos resultados fuera del cuerpo.
